Lääkkeen pitkä ja kallis tie
Eija Rautavuori
Ennen kuin uusi lääke on valmis otettavaksi, aikaa on mennyt keskimäärin 10–15 vuotta ja rahaa vähintään 1–2 miljardia euroa. Kymmenestä tuhannesta lääkeideasta noin kymmentä testataan ihmisillä, ja niistä yleensä vain yksi päätyy hoitokäyttöön.
Uusia insuliineja tulee käyttöön verrattain harvoin – 1990-luvun puolivälistä alkaneella ihmisinsuliinijohdosten kaudella on markkinoille tullut alle kymmenen uutta lääkeainetta. Tyypin 2 diabeteksen lääkehoidossa on 2000-luvulla alkanut vilkkaan kehityksen kausi, kun inkretiinilääkkeet ja sokerinpoistajat ovat tulleet käyttöön. Tällä hetkellä vahvimpana suuntauksena on kehittää lääkkeitä, jotka verensokerin alentamisen lisäksi vähentäisivät diabeteksen lisäsairauksien riskiä.
Yleisesti ottaen 10 000 mahdollisesta lääkeideasta noin kymmentä testataan ihmisillä, ja näistä ainoastaan yksi päätyy potilaiden käyttöön. Ideat uusista lääkkeistä tulevat nykyään yhä useammin sairauksien biologian ja molekyylitason mekanismien ymmärtämisen kautta. Kuitenkin edelleen uusia lääkkeitä löydetään myös siten, että alun perin tietyn sairauden hoitoon tutkitulla lääkkeellä todetaan hyödyllisiä vaikutuksia muihin sairauksiin. Esimerkiksi useiden uusien diabeteslääkkeiden käyttöä tutkitaan parhaillaan myös lihavuuden ja munuaissairauksien hoidossa.
Lääkkeen kehittäminen ideasta valmiiksi lääkkeeksi on pitkä ja kallis prosessi. Yhden valmiin diabeteslääkkeen kehittämiseen ideasta markkinoille tarvitaan keskimäärin 10–15 vuotta ja vähintään 1–2 miljardia euroa. Myyntiin tuleva lääke saa patentin yleensä 20 vuodeksi. Tänä aikana lääkkeen myynnin tulee kattaa paitsi tuotekehityskustannukset myös epäonnistuneiden projektien kulut. Kun lääkkeen patentti raukeaa, se vapautuu kilpailulle ja markkinoille voi tulla edullisempia rinnakkaislääkkeitä.
Kun uutta lupaavaa lääkemolekyylia on tutkittu soluviljelmissä ja eläinkokeissa, sillä on vielä pitkä matka lääkevalmisteeksi. On selvitettävä, voidaanko lääkettä annostella ihmiselle sopivassa muodossa, esimerkiksi tablettina tai pistoksena, ja sopivin väliajoin. Lääkevalmisteen ominaisuuksia voidaan muokata biokemiallisesti.
Tämän jälkeen on vielä edessä monivaiheinen testaaminen ihmisillä kliinisissä lääketutkimuksissa, jotta voidaan varmistaa, että lääkkeellä on merkittävästi vaikutusta sen sairauden hoidossa, johon se on suunniteltu ja toisaalta että haittavaikutusten todennäköisyys on riittävän alhainen. Vasta tämän jälkeen lääkeviranomaiset voivat hyväksyä uuden lääkkeen käyttöön.
Perspektiiviä vaativaan ja pitkäjänteiseen lääkekehitystyöhön tuo ikänsä laboratoriossa lääkekehitystiimissä ahertanut eläköitynyt suomalainen tutkija. Koko työuransa aikana hän ei onnistunut olemaan mukana projektissa, jonka kehitystyö olisi johtanut patentoituun lääkkeeseen. Silti intohimoa riitti läpi koko työuran.
Euroopan lääkevirasto päättää lääkkeen hyväksymisestä
Lääkeyritys ei toimi lääkkeitä kehittäessään yksin vaan tekee laaja-alaista yhteistyötä erilaisten sidosryhmien ja yhteiskunnallisten toimijoiden kanssa. Tällaisia ovat esimerkiksi globaalit lääkeviranomaiset, yliopistot ja akateemiset tutkimusyhteisöt, toiset lääkeyritykset ja startupit, biopankit, hinta- ja korvattavuusviranomaiset sekä erilaiset palveluntarjoajat. Tärkeitä yhteistyökumppaneita ovat lisäksi tutkimuskeskukset ja niiden henkilökunta sekä potilasjärjestöt. Monialaista yhteistyötä tarvitaan koko lääkkeen elinkaaren ajan.
Lääkärit saavat tiedon uusista lääkkeistä tyypillisesti alan uutisia seuraamalla, tieteellisistä kongresseista ja koulutuksista, kollegoilta tai lääkeyrityksen lääke-edustajalta. Uusia lääkkeitä lanseerattaessa lääketehdas tuottaa lääkkeen oikeaan ja turvalliseen käyttöön ohjeita lääkäreille, hoitajille ja potilaille.
Uuden lääkkeen positiivisten tutkimustulosten julkaisusta aikaa kuluu tyypillisesti yli vuosi ennen kuin Euroopan lääkevirasto EMA hyväksyy lääkkeen. Tämän jälkeen sosiaali- ja terveysministeriön hintalautakunnan HILA:n tulee hyväksyä lääkkeen hinta ja korvattavuus ennen kuin suomalainen potilas voi saada lääkkeestä KELA-korvauksen. Lääkkeen hinta muodostuu tukkuhinnasta, apteekin katteesta ja veroista.
Lääkkeelle aluksi muodostunut hinta on usein voimassa korkeintaan vuoden ja se on silloin korkeimmillaan. Uuden lääkkeen käyttö lisääntyy ajan myötä, kun lääkäreiden kokemus valmisteesta karttuu. Ennen kuin potilasmäärät ovat ehtineet kasvaa, lääkkeen hintaa on tarkistettu vähintään kerran tai kaksi. Lääketeollisuus ry seuraa lääkkeiden tukkuhintoja. Tilastokeskuksella teetetty indeksi osoittaa, että erityisesti korvausjärjestelmään kuuluvien lääkkeiden hinnat laskevat vuodesta toiseen.
Erilaisia vaikutuksia ja käyttötarkoituksia
Lääkehoidon kehittyessä on tavallista, että vanhoja lääkkeitä jää vähitellen pois käytöstä, kun uusien lääkkeiden teho on parempi tai niillä on vähemmän haittavaikutuksia tai kun molemmat kriteerit täyttyvät. Tästä on esimerkkinä sulfonyyliureat, joiden käyttö tyypin 2 diabeteksen hoidossa on nykyään vähäistä, koska uudemmat lääkkeet eivät aiheuta yhtä herkästi hypoglykemiaa ja ne nostavat vähemmän painoa kuin vanhat lääkkeet.
Biologisille lääkkeille kuten insuliineille on kehitetty myös rinnakkaisia ns. biosimilaarilääkkeitä. Valmistusprosessin erojen takia ne eivät koskaan ole täysin identtisiä alkuperäisen lääkkeen kanssa, vaan ne ovat samankaltaisia. Ennen hyväksymistä käyttöön niillä on tehty tutkimuksia, jotka osoittavat, että ne ovat vaikutuksiltaan riittävän yhteneväisiä alkuperäisen lääkkeen kanssa.
Useat lääkevalmistajat ovat kehittäneet erilaisia perus- ja ateriainsuliinivalmisteita, jotka eroavat toisistaan esimerkiksi vaikutuksen alkamisnopeuden tai keston suhteen. Tämä on hyvä asia, koska diabeteksen hoito on yksilöllistä ja tarvitaan vaihtoehtoja, joista etsitään jokaiselle potilaalle sopivimmat valmisteet. Lääkärin tehtäväksi jää arvioida potilaan kokonaisterveydentilan perusteella hänelle yksilöllisesti sopiva paras hoitokokonaisuus, mukaan lukien sekä lääke- että lääkkeettömät hoidot.